16. September 2022

Registerbasierte randomisierte Studien: das Beste aus beiden Welten?

Foto: bakhtiarzein/Adobe Stock

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Randomisierte kontrollierte Studien (RCT), wie sie etwa für die Zulassung neuer Arzneimittel erforderlich sind, werden oft kritisiert, weil sie zu komplex, zu langwierig und – wegen der stark kontrollierten Studienbedingungen – kaum auf den klinischen Versorgungsalltag übertragbar seien. Kritiker bevorzugen sogenannte pragmatische Studien, in denen „Real World Evidence“ gewonnen werden könne. In einem Artikel in der Zeitschrift "Prävention und Gesundheitsförderung" stellen Stefan Lange und Jörg Lauterberg vom Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) das Spektrum vor, das zwischen den Reinformen dieser beiden Studiendesigns liegt.

Mit einem allzu pragmatischen Design handele man sich einen erheblichen Verlust an Aussagekraft ein, weil man zu wenige Parameter kontrolliere und damit unter Umständen unterschiedliche Effekte nicht mehr voneinander trennen könne. Um dennoch sinnvolle Aussagen treffen zu können, müsse man sehr viele Patienten einschließen. Das stelle das Credo der leichteren Realisierbarkeit pragmatischer Studien infrage, so die Autoren vom IQWiG.

Pragmatischere randomisierte Studien mit Fokus auf Registerbasierung

Sogenannte registerbasierte RCT (RRCT) sollen das Beste aus beiden Welten vereinen – also sichere und zugleich in die Routineversorgung übertragbare Erkenntnisse liefern – und zudem weniger aufwändig durchzuführen sein, da sie auf bereits bestehenden Strukturen aus Patientenregistern zurückgreifen. Die Autoren würdigen das Potenzial eines solchen Designs, weisen aber darauf hin, dass die Datenqualität der Basisvariablen und Outcomes in vielen Registern für gute RRCT noch nicht genüge.

Abschließend regen Lange und Lauterberg eine Modifikation der Gesetzgebung zur sogenannten anwendungsbegleitenden Datenerhebung für Arzneimittel mit sehr begrenzter Evidenz an: In ihr sind randomisierte Vergleiche bislang ausdrücklich ausgeschlossen. Solche neuen Wirkstoffe mit relativ unaufwändigen und zugleich aussagekräftigen registerbasierten RCT weiter zu erforschen, sollte nach Ansicht der Autoren unbedingt ermöglicht werden.

Den Artikel von Stefan Lange und Jörg Lauterberg (IQWiG) lesen Sie hier.